Cum funcționează noul medicament oral care reduce colesterolul cu 70%

Menținerea nivelului scăzut al colesterolului rău (LDL) în sânge este esențială pentru reducerea riscului de evenimente cardiovasculare, cum ar fi atacurile de cord și accidentul vascular cerebral.

Peste cincizeci de ani de studii clinice au arătat că particulele de LDL, atunci când sunt în exces, aderă la pereții interni ai arterelor și duc la acumularea de depozite grase (placă aterosclerotică), ceea ce face dificilă trecerea sângelui. 

Până în prezent, tratamentul standard pentru hipercolesterolemie este prescrierea unei statine, un medicament care inhibă producția de colesterol în ficat prin reducerea nivelurilor acestuia din sânge.

Cu toate acestea, în ciuda eficacității documentate a statinelor, mulți pacienți nu reușesc să atingă nivelurile recomandate sau nu tolerează terapia. Prin urmare, de câțiva ani este disponibilă o nouă clasă de medicamente pentru subiecții cu risc cardiovascular ridicat, care nu răspund la terapia standard: inhibitorii proteinei PCSK9. 

Potrivit Today, cercetătorii de la Spitalele Universitare (UH) și Case Western Reserve University School of Medicine au dezvoltat primul medicament oral cu molecule mici (imitând proprietățile farmacologice ale anticorpilor monoclonali) care reduce nivelul PCSK9 și scade LDL cu 70%. Medicamentul, care deocamdată a fost testat doar pe animale, pare a fi, de asemenea, eficient în tratarea cancerului. Rezultatele studiului au fost publicate în Cell Reports.

Ce sunt inhibitorii PCSK9

Nivelurile de colesterol din sânge sunt reglate de receptorii LDL (lipoproteine ​​de intensitate scăzută) - numiți LDLR ( LDLReceptors ) - care se găsesc la suprafața celulelor hepatice și elimină colesterolul din sânge, scăzând astfel nivelul seric. Proteina PCSK9 ( Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin tip 9 ) controlează numărul acestor receptori din sânge . În special, PCSK9 are rolul de a inhiba funcționarea receptorilor LDL,  care, după cum am văzut, promovează absorbția colesterolului de către ficat.

Odată ce acest mecanism este clarificat, putem înțelege cum funcționează inhibitorii PCSK9. Aceste medicamente inhibă funcționarea proteinei PCSK9 pentru a determina ficatul să absoarbă mai mult colesterol LDL, eliminându-l din fluxul sanguin, reducând astfel riscul ca acesta să blocheze arterele și să provoace evenimente cardiovasculare.

Cum funcționează noul medicament administrat oral

Cercetătorii au folosit oxid nitric - o moleculă cunoscută pentru prevenirea atacurilor de cord prin dilatarea vaselor de sânge - pentru a dezvolta un nou inhibitor PCSK9. În noul studiu, cercetătorii au demonstrat mai întâi că oxidul de azot poate viza și inhiba proteina PCSK9, scăzând astfel nivelul colesterolului, și apoi au dezvoltat un medicament oral cu molecule mici care funcționează prin creșterea inactivarii oxidului nitric de către PCSK9. Medicamentul a fost testat până acum doar pe șoareci, care arată o reducere cu 70% a colesterolului LDL.

”Scăderea colesterolului este una dintre cele mai importante terapii pe care le avem pentru a prelungi viața și pentru a proteja oamenii de bolile de inimă, care sunt încă principala cauză de morbiditate și mortalitate în lumea occidentală”, a declarat Jonathan S. Stamler, autor principal al studiului. ”Pe lângă statine, avem acum o nouă strategie terapeutică promițătoare pentru scăderea colesterolului, inhibitorii PCSK9, asupra cărora trebuie să ne concentrăm”.

O posibilă armă chiar și împotriva cancerului

Pe lângă faptul că acționează asupra metabolismului colesterolului, se pare că această clasă de medicamente este eficientă și împotriva cancerului. În special, așa cum sugerează și alte studii, inhibitorii PCSK9 par să îmbunătățească rezultatele imunoterapiei.

”PCSK9 nu numai că vizează receptorii LDL pentru degradare”, a spus Stamler, ”dar mediază și degradarea MHC 1 pe limfocite, care este folosit pentru recunoașterea celulelor canceroase. PCSK9 previne eficient limfocitele să recunoască celulele.” Deci, dacă inhibă PCSK9 de la de lucru, putem inversa unele tipuri de cancer. Într-o zi vom avea ocazia să aplicăm aceste noi medicamente la această nevoie.”

  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCNews și pe Google News