EXCLUSIV  Progresele terapiilor genice: Conf. univ. dr. Viorica Rădoi (SANADOR): Cum funcționează și ce boli pot vindeca / video

Conf. univ. dr. Viorica Rădoi, coordonator al Departamentului de Genetică Medicală SANADOR, a vorbit despre progresele și provocările terapiilor genice. Terapiile inițiale, bazate pe corectarea genelor anormale cu vectori, au avut succes limitat. Potrivit medicului, metoda CRISPR, care taie și resintetizează genele defecte, este promițătoare, fiind testată în peste 100 de trialuri clinice pentru diverse boli.

„Vorbind de aceste tratamente noi, ajungem la ceea ce se cheamă genetic engineering (inginerie genetică), care pare foarte atractivă ca metodă. Deci e o genă mutantă, intervenim, o decupăm, o înlocuim cu gena sănătoasă și am rezolvat problema. Pe unde suntem, din acest punct de vedere, în general?”, a întrebat acad. prof. dr. Irinel Popescu. 

„Și la terapia asta genică sau genetică sunt foarte multe lucruri de discutat. Inițial erau terapiile care aveau ca țintă exact ce spuneați, cu ajutorul unui vector corectam gena anormală, doar că sunt foarte puține boli pentru care chiar a funcționat. Sunt niște defecte enzimatice pentru care s-a dovedit utilă, în rest, reacțiile adverse au fost destul de notabile, drept pentru care nu s-au extins foarte tare tipul ăsta de tratament genic sau genetic.

Există, de asemenea, și terapia genică bazată pe CRISPR. Sunt enzime care taie gena anormală și apoi resintetizează varianta corectă. Astea par mai promițătoare. Sunt extrem de multe, cred că peste 100 de trialuri clinice, în diferite faze, pentru diferite boli, care folosesc terapia asta de tip CRISPR. Pare foarte promițătoare.

Mai avem terapiile pentru bolile neuro-musculare. Pentru Boala Duchenne, de exemplu, avem terapii bazate pe diferite oligonucleotide care fac o punte, sar peste zona anormală și se reia secvența proteinei din regiunea care este direct scrisă.

În ceea ce privește amiotrofia spinală cu gena SMN1, acolo, una dintre terapii este de reactivare a unor pseudogene. Adică SMN1 nu funcționează cum trebuie, dar există o pseudogenă, adică o genă asemănătoare ca structură, dar nefuncțională, pe care dacă o activăm corectează funcția absentă a lui SMN1. Pacienții sunt eligibili în funcție de testul genetic.", a spus conf. univ. dr. Viorica Rădoi. 

„Terapiile bazate pe ARN sunt extraordinare!"

Conf. univ. dr. Viorica Rădoi a explicat cum funcționează terapia CRISPR.

„Cum funcționează tehnica CRISPR? În laborator, e clar, se modifică celulă cu celulă, dar în organism? Se injectează? Cum atinge organul?”, a întrebat Val Vâlcu.

„Da, cele mai multe așa sunt. Terapia este intracelulară, trebuie să ajungă acolo. De fapt, terapia de tip CRISPR e pe niște complexe care se bazează și pe enzimele care taie, pe cele care citesc, pe catena opusă informația corectă. Apoi trebuie să se sintetizeze și să fie prinsă la loc. Deci sunt complexe de enzime. Foarte multe terapii bazate pe ARN. Terapiile bazate pe ARN, în oncologie, sunt extraordinare și unele dintre ele sunt deja aprobate. Practic, nu corectăm gena, să zicem că nu putem, dar ca o genă să producă fie ceva, fie ceva rău, trebuie ca de pe structura ei să transmită un mesaj, bun sau rău. Dacă mesajul e prost, eu acolo intervin și ucid mesagerul, și nu las ca mesagerul anormal să provoace anomalii în organism.”, a spus conf. univ. dr. Viorica Rădoi. 

  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCNews și pe Google News